Ученые из Университетского колледжа Лондона сообщили о первых успешных результатах испытаний генной терапии VERVE-102, способной существенно снижать уровень «плохого» холестерина после однократного введения. Результаты работы опубликованы в журнале NEJM.
Читайте: В Госдуме готовят новые запреты: что изменится уже в ближайшее время
Разработка основана на технологии редактирования генома и направлена на отключение гена PCSK9 в клетках печени. Именно этот ген связан с повышением концентрации липопротеинов низкой плотности, которые принято называть «плохим» холестерином. Ранее ученые установили, что люди с естественно неактивным вариантом PCSK9 на протяжении жизни сохраняют низкий уровень ЛПНП и значительно реже сталкиваются с сердечно-сосудистыми заболеваниями.
В исследовании фазы 1b приняли участие 35 человек. Среди добровольцев были пациенты с наследственной гиперхолестеринемией и ранними формами ишемической болезни сердца. Основной задачей ученых стала проверка безопасности нового метода лечения, однако специалисты также оценивали его влияние на показатели холестерина.
Испытания показали, что у участников, получивших максимальную дозу препарата, уровень липопротеинов низкой плотности снизился в среднем на 62 процента. Наблюдение за частью пациентов продолжалось до 18 месяцев. За этот период достигнутый эффект сохранялся без заметного ослабления.
Авторы исследования отметили, что серьезных побочных явлений во время испытаний выявлено не было. У некоторых участников фиксировались легкие реакции на инфузию, а также временные изменения показателей работы печени. При этом ни один из подобных случаев не привел к тяжелым осложнениям или необходимости прекращения участия в исследовании.
По мнению специалистов, технология VERVE-102 в перспективе может стать альтернативой длительному приему статинов и других препаратов, предназначенных для контроля уровня холестерина. В настоящее время миллионы людей вынуждены регулярно использовать такие лекарства для снижения риска инфарктов и инсультов. Однако многие пациенты прекращают терапию уже в течение первого года из-за побочных эффектов либо трудностей с соблюдением режима лечения.
Несмотря на обнадеживающие результаты, исследователи подчеркивают, что говорить о массовом применении новой методики пока преждевременно. Для подтверждения ее эффективности и безопасности необходимы более масштабные клинические испытания с участием значительно большего числа пациентов.
Читайте также:
- Новые правила ЖКХ вступили в силу: россиянам грозит перерасчет платежей с 1 мая
- Минздрав готовит жесткие ограничения: россиянам могут сократить больничные
- Новое исследование разрушило главный миф о силе любви и частоте секса
