Исследователи из Университета Цюриха сообщили об успешном лечении мышей с наследственной формой эпилепсии GEFS⁺, связанной с мутацией гена SCN1A. Как пишет science.org, ученым впервые удалось не просто снизить частоту приступов, а устранить саму генетическую причину заболевания.
Читайте: Госдума планирует ввести несколько новых запретов
До настоящего времени пациенты с подобными нарушениями получали в основном медикаментозную терапию, которая направлена на контроль симптомов. Однако такие препараты не всегда оказываются эффективными и нередко вызывают побочные эффекты. Новая методика основана на технологии генного прайм-редактирования — усовершенствованной версии системы CRISPR/Cas.
Мутация SCN1A нарушает работу натриевых каналов в нервных клетках. Из-за этого нейроны начинают работать с перебоями и становятся чрезмерно возбудимыми, что приводит к развитию судорожных приступов. По словам ученых, традиционные методы редактирования генов плохо подходят для нервной ткани, поскольку нейроны практически не обновляются.Использованная исследователями технология позволяет точечно исправлять ошибки в ДНК без полного разрыва генетической цепочки. Это снижает риск повреждения клеток и делает метод более безопасным для работы с тканями головного мозга.
Во время эксперимента у лабораторных мышей с мутацией SCN1A, аналогичной человеческой форме GEFS⁺, приступы возникали при повышении температуры тела. После применения терапии специалисты смогли скорректировать дефект в большинстве нервных клеток определенной области мозга. Это восстановило нормальную передачу сигналов между нейронами.Результаты испытаний показали заметное снижение частоты припадков. В контрольной группе судороги наблюдались у 80% животных, тогда как после лечения приступы были зафиксированы лишь у 15% мышей.
Авторы исследования подчеркивают, что пока технология протестирована только на животных моделях. Тем не менее специалисты считают, что в будущем метод может использоваться не только для лечения наследственных форм эпилепсии, но и других неврологических заболеваний, возникающих из-за генетических мутаций.
Читайте также:
- Новые правила ЖКХ вступили в силу: россиянам грозит перерасчет платежей с 1 мая
- С 1 мая грозят изменения в правилах езды для российских водителей
- Названо 5 законных способов реально увеличить пенсию в 2026 году
