Биотехнологическая компания Vesper Bio объявила о первых положительных результатах испытаний нового препарата VES001, разработанного для лечения лобно-височной деменции — одной из самых тяжелых форм слабоумия, поражающей людей младше 60 лет. Исследование подтвердило безопасность лекарства и продемонстрировало его способность воздействовать на ключевой механизм развития болезни.
Клинические испытания проходили в медицинских центрах Великобритании и Нидерландов и включали добровольцев, в том числе носителей генетической мутации, повышающей риск деменции. В течение трёх месяцев участники принимали препарат ежедневно. По итогам тестов специалисты зафиксировали повышение уровня белка програнулина в организме более чем на 95% — без серьезных побочных эффектов.
Механизм действия VES001 основан на блокировке рецептора сортилина, который отвечает за выведение програнулина из тканей мозга. Недостаток этого белка считается одной из главных причин повреждения нейронов при лобно-височной деменции. В результате терапии удалось восстановить концентрацию програнулина до нормальных значений как в плазме крови, так и в спинномозговой жидкости пациентов.
Научный руководитель Vesper Bio Андерс Никьяр отметил, что полученные результаты открывают новые горизонты для медицины. По его словам, подобный подход может стать основой профилактики заболевания у людей, находящихся в группе риска, задолго до появления симптомов.
Невролог Джонатан Рорер подчеркнул, что особенно важно достижение нормализации биомаркеров у бессимптомных носителей мутации. Это, по его мнению, дает шанс предотвратить развитие болезни, которая обычно проявляется спустя десятилетия.
Хотя Vesper Bio предстоит пройти еще несколько стадий клинических испытаний, эксперты уже называют полученные результаты прорывом и одним из наиболее перспективных направлений в лечении деменции за последние годы.
