Американские биологи представили новую технологию генной терапии, способную одновременно исправлять несколько мутаций, вызывающих наследственные заболевания. Результаты работы опубликованы в журнале Nature Biotechnology. Разработка уже показала эффективность при лечении позвоночных — на примере рыбок данио-рерио с мутациями, приводящими к развитию сколиоза.
Основой метода стали так называемые ретроны — особые фрагменты бактериальной ДНК, которые в естественных условиях защищают микробы от вирусных атак. Ранее попытки использовать их в экспериментах на клетках млекопитающих давали крайне низкий результат: исправить удавалось лишь около 1,5% клеток. Однако в новой версии технологии этот показатель удалось увеличить до 30%, и ученые считают, что эффективность можно повысить еще больше.
Главное преимущество метода заключается в его универсальности. Если система CRISPR/Cas9 способна корректировать одну-две мутации, то новая технология заменяет целые участки поврежденной ДНК на здоровую копию. Это открывает возможность лечения пациентов с разными комбинациями генетических дефектов одним подходом.
«Большинство существующих методов направлены на исправление одной-двух мутаций, и это оставляет множество людей без терапии. Наша цель — создать инструмент, который сможет помочь гораздо большему числу пациентов с редкими вариантами мутаций», — отметил соавтор исследования, аспирант Техасского университета Джесси Баффингтон.
Сейчас команда исследователей работает над адаптацией технологии для лечения муковисцидоза — тяжелого наследственного заболевания, вызванного мутациями в гене CFTR, которые нарушают работу дыхательной системы. Ученые рассчитывают, что новый метод станет основой для более точных и персонализированных подходов в генной терапии в ближайшие годы.
