Ученые из Ратгерского университета сделали важное открытие в лечении редкого генетического заболевания – врожденной генерализованной липодистрофии (ВГЛ). Это редкое нарушение приводит к полному отсутствию жировой ткани, что, в свою очередь, вызывает серьезные метаболические проблемы, включая диабет, крайне выраженную резистентность к инсулину и значительное сокращение продолжительности жизни. В настоящее время основным методом терапии является ежедневное введение метрелептина – синтетического аналога гормона лептина. Однако эта процедура не только болезненна для пациентов, но и обходится в сотни тысяч долларов в год.
Исследование, опубликованное в The New England Journal of Medicine, предлагает альтернативный подход – использование препарата тирзепатид, уже применяемого в терапии диабета и ожирения. В отличие от метрелептина, который требует ежедневного введения, тирзепатид вводится всего раз в неделю, что значительно снижает нагрузку на пациента. Более того, он оказался не только более удобным, но и эффективным средством контроля уровня глюкозы в крови.
Одним из участников исследования стал 23-летний пациент, который два года отказывался от болезненного лечения лептином и инсулином. После трех недель приема тирзепатида его средний уровень глюкозы в крови снизился с 252 до 128 миллиграммов на децилитр. Количество показаний в здоровом диапазоне (от 70 до 140 мг/дл) увеличилось с 8% до 93%, что фактически означало нормализацию без необходимости инсулинотерапии.
Вторая участница, 64-летняя женщина, которая ранее нуждалась в дополнительных дозах инсулина, несмотря на прием лептина, после начала терапии тирзепатидом сумела достичь стабильного уровня сахара в крови без необходимости в инсулиновых инъекциях. Этот результат стал неожиданным даже для исследователей.
«Мы были удивлены, что после отмены лептина и назначения тирзепатида уровень глюкозы у пациентки стабилизировался даже лучше, чем при терапии лептином», – отметил Кристоф Бюттнер, ведущий автор исследования и заведующий кафедрой эндокринологии в Медицинской школе имени Роберта Вуда Джонсона при Ратгерском университете.
До сих пор считалось, что лептин, вырабатываемый исключительно жировой тканью, играет ключевую роль в регуляции метаболизма у пациентов с ВГЛ. Однако тирзепатид, воздействующий через другой гормональный путь – сигнальную систему GLP1, неожиданно продемонстрировал высокую эффективность. Это открытие заставляет ученых пересмотреть механизмы взаимодействия гормонов в организме.
Хотя результаты эксперимента обнадеживают, исследователи подчеркивают, что необходимы более масштабные клинические испытания. Основная сложность заключается в том, что ВГЛ – крайне редкое заболевание, что затрудняет набор достаточного количества участников для крупных исследований.
Если дальнейшие испытания подтвердят эффективность тирзепатида, этот препарат может стать более доступной и менее болезненной альтернативой метрелептину. Это значительно упростит терапию для пациентов с ВГЛ, улучшив их качество жизни и снизив финансовые затраты на лечение. В то же время ученые продолжают изучать потенциал тирзепатида для применения при других заболеваниях, связанных с дефицитом лептина.
